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Apr 26, 2023

Notizie ASGCT: Siren Biotechnology sostiene la terapia genica universale per l'oncologia

Nicole Paulk, PhD, emerges from stealth to unveil her Bay area start-up that

Nicole Paulk, PhD, esce di nascosto per svelare la sua start-up nella Bay Area che integra la terapia genica AAV con l'immunoterapia con citochine per reimmaginare l'eliminazione delle cellule tumorali e l'induzione dell'immunità antitumorale

Tutti coloro che la conoscono presumono che Nicole Paulk, PhD, abbia lavorato negli ultimi anni a miglioramenti alla piattaforma del virus adeno-associato (AAV). Non hanno torto, ma sta anche lavorando a un progetto segreto che è stato finalmente svelato alla conferenza annuale dell'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), che si terrà questa settimana a Los Angeles.

Paulk è entusiasta di lanciare la sua azienda chiamata Siren Biotechnology, che combina la terapia genica AAV e l’immunoterapia con citochine in un’unica modalità trasformativa.

"Non solo l'azienda sta uscendo di nascosto, ma non abbiamo mai parlato di questo progetto esternamente!" Paulk ha informato il GEN Edge. "Non l'abbiamo mai presentato in nessuna conferenza e non abbiamo mai scritto una borsa di studio o un articolo a riguardo."

Con la partecipazione di Innovation Endeavors, ARTIS Ventures focalizzata su TechBio, Civilization Ventures e Savantus Ventures, Founders Fund e Lux Capital hanno guidato il finanziamento iniziale di Siren. Situata a Mission Bay, di fronte all'ex laboratorio di Paulk presso l'Università della California, a San Francisco (UCSF), Siren sta cercando di espandere la sua attuale forza lavoro di otto persone.

"È uno spazio bianco. Non c'è mai stato un AAV in oncologia e nemmeno un AAV che possa essere utilizzato per trattare più di una cosa", ha affermato Paulk, fondatore e CEO di Siren. "Non siamo limitati solo a un tipo di cancro specifico, a un organo o a un tessuto di origine primaria. Questo potrebbe potenzialmente essere il Keytruda della terapia genica. Lo facciamo una volta e lo usiamo semplicemente "dieci modi per domenica" su ogni potenziale cancro , sia in monoterapia che come terapia di combinazione con altre modalità."

Anche se Siren inizierà nel campo dell'oncologia perché la necessità è elevata e gli endpoint clinici sono chiari, Paulk ha affermato che la tecnologia dell'azienda non si limita al cancro e può essere utilizzata nelle malattie infettive, nell'autoimmunità e nella longevità.

All'ASGCT questa settimana, Paulk presenterà un discorso intitolato "La terapia immunogenica AAV fornisce citochine vettorizzate per trattare efficacemente i gliomi ad alto grado" mercoledì pomeriggio. Questa sarà la prima volta che Paulk mostrerà il suo lavoro fondamentale per le terapie immunogeniche AAV universali.

Paulk lavora con gli AAV da circa 17 anni. Il suo "amore" per i microbi è iniziato quando era un'entusiasta studentessa di microbiologia. Durante il suo anno sabbatico prima di entrare nella scuola di specializzazione presso l'Oregon Health & Science University (OHSU), ha risposto a un annuncio locale su Craigslist per diventare un tecnico, pulire stoviglie, autoclavare ed eseguire semplici attività di laboratorio. La posizione era nel laboratorio di Markus Grompe, MD, un professore dell'OHSU che si era fatto un nome nei circoli della terapia genica creando un modello murino transgenico di un disturbo metabolico chiamato tirosinemia di tipo I.

Paulk iniziò ad assistere studenti laureati e dottorandi nel laboratorio di Grompe e si innamorò dell'uso degli AAV come strumento per etichettare le cellule, "rendendole verdi e facendogli fare delle cose". È stata attratta da un progetto che prevedeva terapie genetiche per il fegato ed era decisa a lavorare con i virus quando ha iniziato la scuola di specializzazione.

"Era ancora quando la terapia genica era eccezionalmente impopolare", ha detto Paulk. "Non era possibile ottenere una sovvenzione dal NIH o condurre una sperimentazione clinica. Eravamo ancora come nei secoli bui, ma ero semplicemente affascinato dalla possibilità di progettare questi virus mentre i camion FedEx consegnavano pacchi medici in tutto il corpo. Mi sembrava semplicemente interessante ."

Per Paulk, l’impopolarità della terapia genica all’epoca – che si stava ancora riprendendo dalla morte di Jess Gelsinger nel 1999 – fu una benedizione. "C'era tutto questo lavoro fondamentale che doveva essere portato a termine, e nessuno ci stava lavorando. Nessuno voleva assolutamente lavorare in quel campo perché nessuno avrebbe pubblicato la tua storia. Quindi, c'erano tutte queste basi che dovevano essere gettate ."